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- Les personnes qui souffrent de l'ataxie de Friedreich pourraient être guéries d'ici quelques années. C'est du moins ce que permet d’espérer une récente découverte de l’équipe du Dr Jacques P. Tremblay, chercheur au Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Québec (CRCHUQ). L’espoir résiderait au cœur d’une thérapie novatrice mettant en jeu le niveau de production d’une enzyme.
Au Québec, une personne sur 50 est porteuse du gène de l’ataxie de Friedreich. Cette maladie dégénérative incurable est due à une mutation dans le gène d’une protéine, la frataxine. Comme cette dernière joue un rôle important dans le métabolisme du fer au niveau des mitochondries, cette mutation induit une baisse de la production de frataxine dans toutes les cellules du patient atteint. Conséquemment, la réduction de cette protéine entraîne la mort de nombreuses cellules du cerveau, du cœur, des muscles et du pancréas. C’est cette mort des cellules qui est responsable des nombreux symptômes de cette maladie.
Le projet de recherche mené par le Dr Tremblay vise à développer une thérapie qui ciblerait la cause même de la maladie, soit la baisse de production de la frataxine, en parvenant à l’administrer par intraveineuse dans les cellules du patient. Cependant, comme elle ne pénètrera pas de façon spontanée dans les cellules, elle sera encapsulée soit avec des peptides (fragments d'autres protéines), soit dans des nanoparticules. Ce faisant, elle s’insérera non seulement à l’intérieur des cellules, mais aussi jusqu’à l’intérieur des mitochondries.
Le financement reçu dans le cadre de ce projet de recherche provient entièrement de l'Association canadienne des ataxies familiales - Fondation Claude St-Jean.
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